Das FOXG1-Syndrom ist eine genetisch bedingte neurologische Erkrankung, verursacht durch eine Mutation des FOXG1-Gens, welches die Entwicklung und Gesundheit eines Kindes massiv einschränkt. Die Betroffenen können typischerweise nicht sitzen, laufen, sprechen, oder einfachste Grundbedürfnisse selbst erfüllen. Viele Kinder mit FOXG1-Syndrom leiden unter Krämpfen, eingeschränktem Sehvermögen und Verdauungsbeschwerden. Mehr als die Hälfte muss künstlich ernährt werden.

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Aber: Eine Heilung für das FOXG1-Syndrom könnte viel mehr Menschen helfen als den direkt Betroffenen. Da FOXG1 eines der ersten und fundamentalsten Gene im Rahmen der menschlichen Entwicklung ist, glauben Wissenschaftler, dass FOXG1 den Schlüssel zur Heilung von Gehirnkrankheiten darstellt, die Millionen von Menschen betreffen – etwa Autismus, Schizophrenie, Hirntumore und mehr.

Wir sind Eltern von Kindern mit dem FOXG1-Syndrom und entschlossen …

·       … eine Heilung für alle Patienten mit dem FOXG1-Syndrom zu finden (alle Altersgruppen, alle Mutationstypen, alle Regionen weltweit)

·       … allen FOXG1-Patienten weltweit gleichberechtigten Zugang zu einer Heilung zu geben

·       … weiterhin die Verbindungen zwischen FOXG1 und anderen Krankheiten, die Millionen von Menschen betreffen, zu verstehen

Während zahlreiche renommierte Forscher Vorschläge für Projekte einreichen, hilft uns sein mit Wissenschaftlern aus Harvard, Yale und anderen renommierten Universitäten sehr stark besetztes wissenschaftliches Board bei der Auswahl der Projekte, die unterstützt werden.

Wir müssen 7 Millionen US-Dollar sammeln um unser Ziel zu erreichen – die klinische Erprobung von Heilmethoden an Menschen.

Phase 1: 1-2 Jahre, 1-2 Mio. USD

  • Aufbauen der notwendigen „Infrastruktur“ (Stammzellen von Patienten, FOXG1-Mäuse, etc.)

  • Untersuchen von Modellen, um den Einfluss von FOXG1 auf Gehirn und Körper noch besser zu verstehen

  • Identifizieren von Therapieren und einschätzen ihrer Wirksamkeit; insbesondere testen, inwieweit eine Wiederherstellung des FOXG1-Gens Symptome behebt, und verstehen, welche Zeitpunkte am geeignetsten sind

  • Screenen bereits zugelassener Moleküle, die ggf. angepasst werden können

Phase 2: 1-2 Jahre, 2-6 Mio. USD

  • Prä-klinisches Testen erfolgreicher Therapien

  • Sammeln von Daten (Machbarkeit, Sicherheit etc.) im Rahmen iterativer Tests

Phase 3: 1-5 Jahre, privatwirtschaftliche Budgets

  • Erproben am Menschen im Rahmen klinischer Studien

Phase 4: Tbd

  • Zulassen einer Therapie zur Linderung der Symptome von FOXG1-Mutationen

Bitte helfen Sie uns durch Ihre Spende. Unsere Verwaltungskosten betragen unter 1%, so dass über 99% Ihrer Zuwendungen direkt in die Forschung fließen.

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